Selama perayaan Polandia Hari Penyakit Langka Sedunia, yang berlangsung pada 29 Februari tahun ini. di Warsawa, pasien, pemimpin organisasi pasien, ahli, dan perwakilan Kementerian Kesehatan merangkum tahun 2019, yang menghasilkan banyak keputusan penggantian biaya yang positif. Namun, Rencana Penyakit Langka Nasional yang utama untuk pasien belum disetujui. Menurut deklarasi Kemenkes, dokumen tersebut akhirnya disahkan pemerintah pada 30 Juni tahun ini.
Pasien mengapresiasi banyaknya keputusan penggantian positif yang diambil Kementerian Kesehatan pada 2019
Tahun ini, pekerjaan intensif dilakukan untuk Rencana Nasional Penyakit Langka. Meskipun telah disetujui oleh Kementerian Kesehatan, versi terakhir tidak disetujui oleh Kanselir Perdana Menteri. Untuk ini, beberapa klarifikasi dan detail masih diperlukan.
- Tahun lalu dengan jelas menunjukkan kepada kita bahwa Kementerian Kesehatan telah mengambil arah yang benar dalam hal penggantian obat untuk penyakit langka. Penggantian diberikan untuk penyakit Fabry, Akromegali, penyakit Crohn atau penyakit Gaucher; pengobatan dilanjutkan untuk pasien dengan Mucopolysaccharidosis tipe VI, dan pasien dengan EB (pemisahan epidermal alveolar) memperoleh akses penggantian ke pembalut spesialis yang diperlukan untuk mereka - tegas Stanisław Maćkowiak, Presiden Federasi Pasien Polandia.
- Keputusan positif tahun lalu untuk penggantian terapi penggantian enzim pada penyakit Fabry menunjukkan kepada kita bahwa Kementerian Kesehatan tidak cuek dengan penderitaan pasien dengan penyakit langka. Dia membuka pintu gerbang yang telah ditutup selama bertahun-tahun untuk pasien penyakit Fabry. Hari ini, pasien dengan penyakit ini akhirnya dapat hidup tanpa rasa takut akan hari esok, tanpa penderitaan dan tanpa rasa sakit - Anna Moskal, Presiden Asosiasi Keluarga dengan Penyakit Fabry.
- Penggantian biaya terapi kelayakan oral untuk pasien dengan penyakit Gaucher tipe I, yang mulai berlaku pada tanggal 1 Maret, merupakan inovasi penting dalam pengobatan penyakit ini dan peningkatan kualitas hidup yang signifikan pada orang yang menderita salah satu mutasi penyakit. Kemungkinan meminum obat di rumah, di tempat kerja atau di perjalanan, tanpa perlu infus intravena secara teratur dan tanpa kunjungan rumah sakit yang mahal dan memakan waktu, merupakan peluang bagi banyak pasien untuk menjalani kehidupan normal dan aktif dalam pekerjaan. Selain itu, solusi terapeutik baru juga merupakan terobosan bagi mereka yang, karena berbagai alasan, tidak dapat memperoleh manfaat dari bentuk pengobatan lain, kata Błażej Jelonek, Asosiasi Keluarga dengan Penyakit Gaucher.
Kementerian Kesehatan mengumumkan tanggal akhir untuk penerapan Rencana Nasional Penyakit Langka
Rencana Penyakit Langka Nasional belum diadopsi. Kementerian menyatakan sebagai batas waktu: 30 Juni tahun ini. dan membentuk tim khusus pada 2 Maret. Komunitas pasien mengandalkan tanggal yang lebih awal untuk berlakunya dokumen yang telah lama ditunggu-tunggu.
Pada 2019, pekerjaan yang terkait dengan Rencana Nasional Penyakit Langka tampaknya akan selesai. Dokumen yang dikembangkan bersama selama beberapa tahun terakhir oleh komunitas pasien, akhirnya tidak disetujui oleh pemerintah tahun lalu, seperti yang diharapkan. Menurut deklarasi Kementerian Kesehatan, termasuk menteri Jacek Gadomski dan Maciej Miłkowski, adopsi akan dilakukan pada tanggal 30 Juni tahun ini.
- Kami berharap dapat mengadopsi Rencana Nasional untuk Penyakit Langka. Kami sangat berharap ini akan terjadi sebelum Paskah. Dokumen yang disiapkan memenuhi harapan kami dan, yang terpenting, sesuai dengan dokter sebagai strategi. Implementasi yang cepat dari Rencana Nasional Penyakit Langka akan memungkinkan dalam waktu dekat untuk memberikan referensi ke pusat-pusat yang menangani pengobatan penyakit langka. Hal ini terkait dengan penetapan kriteria yang harus dipenuhi oleh pusat untuk mendapatkan status sebagai pusat rujukan dan penetapan tingkat tingkat kapitasi bagi mereka. Hal ini juga diperlukan untuk mempercepat pekerjaan pembuatan register penyakit langka - kata Mirosław Zieliński, presiden Forum Nasional untuk Terapi Penyakit Langka.
- Dalam hal penggantian, kami mengharapkan keputusan positif lebih lanjut yang meningkatkan akses ke terapi modern yang didedikasikan untuk penyakit langka seperti PAH (Pulmonary Arterial Hypertension), TTR Amyloidosis, Penyakit Duchenne, Penyakit Niemann Pick, Cystic fibrosis dan Penyakit Fabry (obat ketiga, oral) dan menyediakan akses ke kateter hidrofilik untuk pasien dengan spina bifida kongenital. Sebagai komunitas pasien, kami mengharapkan amandemen Reimbursement Act, yang akan memperkenalkan aturan baru untuk evaluasi obat yang didedikasikan untuk penyakit langka berdasarkan MCDA (analisis keputusan multi-kriteria), juga dalam ruang lingkup yang memungkinkan pengajuan penggantian terapi genetik baru seperti CAR-T. Sehingga semua perubahan dan harapan telah menjadi kenyataan, perlu untuk memasukkan penyakit langka ke dalam daftar prioritas Menteri Kesehatan - diringkas Mirosław Zieliński.
Membentuk Tim Penyakit Langka
Perwakilan Kementerian Kesehatan, Menteri Maciej Miłkowski, yang hadir dalam konferensi tersebut, menyatakan pelaksanaan Rencana Penyakit Langka selambat-lambatnya 30 Juni 2020. Dokumen tersebut telah diserahkan ke Komite Tetap Dewan Menteri pada November tahun lalu. Sekarang perlu untuk menyusun rencana operasional. Sesuai pernyataan Kementerian, pada 2 Maret 2020 telah dibentuk Tim Penyakit Langka. Tujuan dari tim ini adalah untuk mengembangkan solusi penting di bidang pasien dengan penyakit langka, yang ditujukan untuk:
- meningkatkan diagnosis dan pengobatan penyakit langka di Republik Polandia, sesuai dengan standar yang diadopsi di Uni Eropa;
- memastikan akses ke layanan perawatan kesehatan inovatif dan berkualitas tinggi;
- pengembangan dan penyebaran ilmu pengetahuan tentang penyakit langka.
Ketua tim adalah prof. dr hab. n. med. Krystyna Chrzanowska, perwakilan dari Institut "Pusat Kesehatan Anak-anak Memorial", Koordinator Nasional proyek ORPHANET.
Penunjukan Tim dengan janji untuk memasukkan penyakit langka ke dalam daftar prioritas kesehatan Republik Polandia dan dialog yang konsisten antara Kementerian Kesehatan dengan pasien mengenai masalah perpanjangan daftar penggantian biaya dengan terapi dan peralatan medis yang hemat biaya, memungkinkan kami untuk berharap bahwa tahun 2020 akan menjadi tahun bagi pasien Polandia. terobosan dan secara permanen akan memasukkan masalah penyakit langka ke dalam tatanan hukum Polandia.
